Vào cuối tháng Giêng, công ty dược phẩm Corcept Therapeutics đã công bố một thông cáo báo chí về kết quả nghiên cứu tích cực của nghiên cứu ROSELLA!

Nghiên cứu này điều tra xem liệu sự kết hợp giữa thuốc relacorilant và hóa trị liệu nab-paclitaxel có thể cải thiện tỷ lệ sống sót của bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum hay không.

Nghiên cứu đó nói về cái gì?

Ung thư buồng trứng kháng platinum có nghĩa là khối u tiếp tục phát triển bất chấp hóa trị liệu dựa trên platinum và chỉ đáp ứng một phần với các liệu pháp tiêu chuẩn. Những bệnh nhân này thường có tiên lượng xấu và ít lựa chọn điều trị.

Trong nghiên cứu ROSELLA , 381 bệnh nhân trên toàn thế giới được chia ngẫu nhiên thành hai nhóm:

• Một nhóm được điều trị bằng nab-paclitaxel đơn thuần (hóa trị liệu tiêu chuẩn),

• sự kết hợp còn lại giữa nab-paclitaxel và relacorilant .

Nghiên cứu đã chỉ ra điều gì?

📌 1. Giảm nguy cơ tử vong
Bệnh nhân được điều trị bằng relacorilant kết hợp với hóa trị có nguy cơ tử vong thấp hơn 35% so với những bệnh nhân chỉ được điều trị bằng hóa trị đơn thuần. Điều này có nghĩa là sự kết hợp mới này đã cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót tổng thể .

📌 2. Thời gian sống sót lâu hơn
Trung bình, bệnh nhân được điều trị bằng Relacorilant sống được 16,0 tháng, so với 11,9 tháng khi chỉ điều trị bằng hóa trị — tức là dài hơn khoảng 4 tháng .

📌 3. Tỷ lệ sống sót không tiến triển bệnh tốt hơn
Trước đó, người ta đã chứng minh rằng sự kết hợp này cũng giúp cải thiện thời gian cho đến khi bệnh tiến triển — tức là khoảng thời gian mà khối u không tiếp tục phát triển.

📌 4. Dễ dung nạp
Điều quan trọng là, sự kết hợp này được dung nạp tốt, và các tác dụng phụ nghiêm trọng không xảy ra thường xuyên hơn so với chỉ sử dụng hóa trị đơn thuần. Điều này có nghĩa là relacorilant mang lại những ưu điểm của nó mà không ảnh hưởng đáng kể đến sự an toàn của bệnh nhân.

📌 5. Không có hạn chế về dấu ấn sinh học
Khác với một số liệu pháp khác, nghiên cứu này không yêu cầu lựa chọn bệnh nhân dựa trên dấu ấn sinh học khối u cụ thể nào — lợi ích của liệu pháp này thể hiện rõ ràng bất kể đặc điểm khối u cụ thể nào .

Điều này có ý nghĩa gì đối với bệnh nhân ở Đức?

Một phương pháp điều trị mới đầy hứa hẹn đang sắp xuất hiện.
Kết quả này đặc biệt quan trọng vì chúng lần đầu tiên cho thấy rằng một chất bổ sung không chỉ làm chậm quá trình tiến triển mà còn kéo dài thời gian sống tổng thể — mà không gây ra bất kỳ vấn đề an toàn nào khác.

Hồ sơ đăng ký nhập học hiện đang được xử lý.
– Tại Hoa Kỳ, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) hiện đang xem xét đơn xin phê duyệt thuốc Relacorilant của Corcept để điều trị ung thư buồng trứng kháng platinum; dự kiến ​​sẽ có kết quả vào ngày 11 tháng 7 năm 2026.
– Tại châu Âu, bao gồm cả Đức, đơn xin cấp phép lưu hành sản phẩm hiện đang được Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA) xem xét.

➡️ Cho đến khi được phê duyệt, tiêu chuẩn này sẽ không được coi là tiêu chuẩn chung ở Đức.
Chừng nào relacorilant chưa được chính thức phê duyệt, sự kết hợp này vẫn chưa nằm trong hướng dẫn điều trị tiêu chuẩn ở Đức. Tuy nhiên, dữ liệu hiện tại là một bước tiến quan trọng theo hướng này.

Nguồn: Thông cáo báo chí từ Corcept (bài viết bằng tiếng Anh)

Công ty dược phẩm Eli Lilly gần đây đã nhận được Chứng nhận Liệu pháp Đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA ) cho một loại thuốc mới có tên Sofetabart mipitecan . Chứng nhận này chỉ được cấp khi một loại thuốc cho thấy bằng chứng ban đầu rằng nó có thể mang lại kết quả tốt hơn đáng kể trong điều trị một căn bệnh nghiêm trọng so với các liệu pháp hiện có.

Sofetabart mipitecan là gì?

Sofetabart mipitecan là một loại thuốc liên hợp kháng thể (ADC) liên kết đặc hiệu với thụ thể axit folic alpha (FRα) trên tế bào khối u, nơi nó giải phóng thuốc hóa trị. Thụ thể này được biểu hiện rất nhiều trong nhiều khối u buồng trứng, điều này nhằm mục đích cho phép thuốc tác động một cách có chọn lọc.
Kết quả từ các nghiên cứu ban đầu, được trình bày tại các hội nghị ung thư lớn như ASCO 2025 và ESMO 2025, cho thấy phản ứng khối u ở những bệnh nhân trước đây đã được điều trị bằng các liệu pháp tiêu chuẩn như bevacizumab hoặc mirvetuximab soravtansine . Dữ liệu cũng chỉ ra rằng các tác dụng phụ có thể kiểm soát được và không bao gồm các vấn đề nghiêm trọng về phổi, tổn thương thần kinh hoặc tổn thương mắt nghiêm trọng. Hiếm khi xảy ra.

Giải thưởng của FDA có ý nghĩa gì?

Việc được công nhận là Liệu pháp đột phá nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình phát triển và tạo điều kiện thuận lợi cho việc thảo luận sớm hơn với các cơ quan quản lý. Mặc dù không đảm bảo sẽ được phê duyệt, nhưng điều này cho thấy các kết quả thu được cho đến nay rất hứa hẹn, do đó việc đẩy nhanh quá trình phát triển và thử nghiệm là điều nên làm.

Nghiên cứu giai đoạn 3 FRamework-01 cũng sẽ sớm bắt đầu tại Đức!

Dựa trên những kết quả khả quan ban đầu này, Lilly đã khởi động nghiên cứu giai đoạn 3 mang tên FRAmework-01 . Nghiên cứu này đang khảo sát sofetabart mipitecan dưới dạng đơn trị liệu ở bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum (PROC) và kết hợp với bevacizumab ở bệnh nhân ung thư buồng trứng nhạy cảm với platinum (PSOC).
Nghiên cứu này dự kiến ​​bắt đầu tại Đức vào mùa xuân năm 2026 và mang đến cho bệnh nhân cơ hội tham gia vào nghiên cứu giai đoạn 3 đang diễn ra, với điều kiện họ đáp ứng các tiêu chí tuyển chọn (ví dụ: chẩn đoán mắc khối u nhạy cảm hoặc kháng platinum).

Sofetabart mipitecan là một loại thuốc đầy triển vọng, có thể hiệu quả trong điều trị ung thư buồng trứng kháng platinum khó chữa, đặc biệt là các khối u không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị khác, và do đó là một lựa chọn điều trị mới tiềm năng.

Nghiên cứu giai đoạn 3 mới FRamework-01 mang đến cơ hội tham gia vào một nghiên cứu quốc tế tại Đức trước khi có khả năng được phê duyệt. Thông tin chi tiết hơn sẽ được cập nhật trên cổng thông tin nghiên cứu của chúng tôi ngay khi nghiên cứu bắt đầu!

Nguồn: Thông cáo báo chí của Lilly (bài viết bằng tiếng Anh)